Medicamenteuze therapie
Chemotherapie bij Hersentumoren
Inleiding
Bij patiënten met een hersentumor, zoals een glioom, bestaat er een aanzienlijke kans op een recidief of herval na behandeling met chirurgie en/of radiotherapie. Dit komt doordat het via deze behandelingen niet gegarandeerd is dat alle tumorcellen volledig verwijderd worden. Gliomen zijn bovendien invasief, waardoor ze delen van de hersenen infiltreren. Om die reden is een systemische behandeling noodzakelijk, zodat alle kwaadaardige cellen in de hersenen bereikt kunnen worden. Hoewel zelfs systemische therapie niet alle tumorcellen uitschakelt, draagt deze aanpak wel bij aan een verbeterde prognose.
Standaard Chemotherapie
Sinds 2006 is temozolomide (merknaam Temodal) het enige erkende en terugbetaalbare cytostaticum voor hersentumoren. Temozolomide dringt de kankercellen binnen en doodt deze. De standaardtoediening volgt het zogenaamde “Stupp-schema”: vijf dagen per maand gedurende enkele maanden, in tabletvorm. Voor oudere patiënten wordt vaak het Perry-schema toegepast. Beide schema’s zijn vooral van toepassing bij glioblastomen. Voor IDH-gemuteerde gliomen wordt het “CATNON-schema” gebruikt, waarbij radiotherapie gevolgd wordt door een jaar Temodal volgens het 5/28 dagen schema. Het PCV-schema wordt bijvoorbeeld gebruikt bij oligodendrogliomen.
Alternatieven wanneer Temozolomide niet werkt
Wanneer temozolomide niet aanslaat of er gewenning of resistentie optreedt, zijn er nog andere medicamenteuze behandelingsopties. Als er geen geregistreerde of terugbetaalde medicatie meer beschikbaar is, kunnen patiënten mogelijk nog behandeld worden via off-label use, compassionate use of deelname aan een clinical trial.
Off-label en On-label Gebruik
Off-label use verwijst naar het gebruik van geneesmiddelen bij een andere kankersoort dan waarvoor ze oorspronkelijk ontwikkeld zijn. Op aanvraag van de arts kan deze medicatie soms gedeeltelijk terugbetaald worden door het Bijzonder Solidariteitsfonds, speciaal opgericht voor ernstige zeldzame ziekten waarvoor onvoldoende behandelingsmogelijkheden bestaan.
Daarnaast bestaat er in België ook nog on-label gebruik. Een voorbeeld hiervan is lomustine (al dan niet in het PCV-schema), standaard terugbetaald als neo-adjuvante en adjuvante behandeling bij laaggradige gliomen, en als tweedelijnsbehandeling na falen van Temodal bij glioblastomen. In deze laatste context zijn de verwachtingen beperkt. Lomustine wordt vaak als vergelijkingsmiddel gebruikt in klinische studies vanwege de relatief lage kostprijs, maar tot nu toe is geen betere behandeling gevonden in deze setting.
Compassionate Use
Compassionate use houdt in dat medicatie gratis ter beschikking wordt gesteld door farmaceutische firma’s, meestal voor zeldzame aandoeningen met een lage incidentie.
Experimentele Behandelingen: Klinische Studies
Een clinical trial is een wetenschappelijk onderzoek naar nieuwe medicatie en verloopt via verschillende fasen:
• Fase I: Onderzoek naar de toxiciteit (giftigheid) bij mensen nadat in modellen en dierproeven activiteit is aangetoond. Hierbij wordt gezocht naar de ideale dosis en eerste tekenen van werkzaamheid. Soms blijkt een geneesmiddel te veel nevenwerkingen te hebben of onvoldoende werkzaam te zijn.
• Fase II: Onderzoek naar de werkzaamheid bij een beperkt aantal patiënten (40 tot 100), met als doel aantonen dat het middel bij een relevant aantal patiënten werkt.
• Fase III: Gerandomiseerd onderzoek bij grote patiëntengroepen (500 tot 1000). De helft van de patiënten krijgt de nieuwe behandeling, de andere helft een placebo of standaardbehandeling. Dit maakt wetenschappelijk verantwoorde vergelijkingen mogelijk. Bij zeldzame kankers is het vinden van voldoende patiënten een uitdaging en zijn de kosten hoog, waardoor de commerciële interesse soms beperkt is. Een positieve fase III-studie met bewezen voordeel voor de patiënt vormt doorgaans de basis voor registratie en terugbetaling in België.
• Fase IV: Post-registratieonderzoek.
Afwegingen en Advies
Het gehele klinische testproces is ontworpen met het oog op de veiligheid van de patiënt. Hoewel dit essentieel is, moet het geen belemmering vormen voor patiënten met een levensbedreigende ziekte om toegang te krijgen tot nieuwe behandelingen. Er wordt gepleit voor soepelere registratieprocedures en meer onderzoek naar off-label use. Tegelijkertijd blijft het een uitdaging om het evenwicht te vinden tussen patiënten bescherming en het aanbieden van nieuwe therapeutische opties. Elke situatie vereist een individuele afweging waarbij verschillende factoren in rekening worden gebracht.
Praktisch Advies
Oncologen in referentiecentra zijn goed op de hoogte van de mogelijkheden rond off-label use, compassionate use en klinische studies. Vraag gerust informatie aan uw arts als u ondanks behandeling toch te maken krijgt met een recidief of herval.
